O Brasil acabou de alcançar um marco histórico no tratamento contra cânceres do sangue: pela primeira vez, uma terapia celular CAR-T totalmente desenvolvida, produzida e aplicada no país apresentou taxa de remissão completa de 72% em pacientes com linfomas e leucemias refratárias a todas as terapias anteriores.
O estudo, chamado CARTHIAE, foi conduzido pelo Hospital Israelita Albert Einstein, com aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e financiamento do Ministério da Saúde por meio do PROADI-SUS. Trata-se também do primeiro ensaio clínico fase I de CAR-T produzido e aplicado dentro de um hospital brasileiro.
O que é a CAR-T e por que isso importa
A terapia CAR-T é uma forma de imunoterapia personalizada em que células de defesa do próprio paciente — os linfócitos T — são coletadas, modificadas geneticamente em laboratório para reconhecer e atacar células cancerígenas e depois reinfundidas no organismo.
Esse tipo de tratamento é considerado uma das tecnologias mais avançadas contra cânceres hematológicos, e normalmente está disponível apenas em países ricos ou por meio de versões importadas que podem custar milhões de reais por paciente e dependem de logística complexa de fabricação no exterior.
Com a produção nacional, o Brasil reduz custos, encurta o tempo entre a coleta e a infusão (que chegou a cerca de 22 dias no estudo) e elimina a necessidade de enviar material para fora do país — algo que pode transformar o acesso à terapia em larga escala.
Resultados clínicos e impacto
No total, 11 pacientes com idades entre 9 e 69 anos, todos com cânceres em estágio avançado e sem resposta às terapias convencionais, participaram da fase I do estudo. Entre eles, 81% apresentaram resposta clínica ao tratamento e 72% alcançaram remissão completa, com sobrevida livre de progressão de 71% e sobrevida global de 80% após acompanhamento mediano de 11 meses.
As células modificadas permaneceram detectáveis no organismo por até um ano — sinal importante de persistência terapêutica — e os efeitos colaterais observados foram compatíveis com os esperados para esse tipo de terapia, como febre, reações inflamatórias e sintomas neurológicos temporários, todos controlados adequadamente pela equipe médica.
Produção nacional: ponto-de-cuidado e futuro do tratamento
Um dos diferenciais do projeto brasileiro é o modelo de manufatura point-of-care: a terapia é produzida no mesmo local onde será aplicada, no próprio hospital, usando plataformas tecnológicas como a CliniMACS Prodigy, que integra todas as etapas do processo. Essa abordagem garantiu 100% de sucesso na fabricação das doses produzidas, algo raro mesmo em centros internacionais.
O hematologista Nelson Hamerschlak, coordenador do estudo, destaca que o feito mostra que um país de renda média como o Brasil pode produzir terapias de alta complexidade com eficácia, segurança e custo menor do que os modelos comerciais importados.
Desafios e próximos passos
A fase II do programa está prevista para ocorrer entre 2026 e 2027, com expansão do protocolo para mais pacientes e esforços para manter a produção ativa no país. Há também projetos paralelos em desenvolvimento, como o estudo de um vetor viral totalmente brasileiro para CAR-T dirigido ao mieloma múltiplo.
Apesar do avanço, a incorporação da terapia ao Sistema Único de Saúde (SUS) ainda depende de um processo regulatório e de avaliação de custo-efetividade pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), após registro do produto na Anvisa.
Especialistas apontam que a produção nacional pode reduzir desigualdades de acesso e abrir caminho para que pacientes com cânceres do sangue tenham acesso a tratamentos de ponta no Brasil, algo que antes só era possível em outros países ou para quem poderia arcar com altos custos.
